Секоја година стотици деца се раѓаат слепи поради генетски пореметувања кои ја уништуваат ретината. Иако некои од нив на почетокот можат да ја разликуваат светлината од темнината, мутацијата на генот AIPL1 кај поголемиот дел од нив води до комплетно губење на видот до четвртата година. Ова пореметување долго време се сметало за неповратно. Но, тоа повеќе не е случај. Нова генска терапија на компанијата MeiraGTx постигнала да се врати видот кај 11 деца кои се родиле слепи.
Хирурзи од болниците Great Ormond Street и Evelina London им инјектирале на децата со мутација на AIPL1 гено терапија на MeiraGTx. Таа внесува исправна верзија на генот и му овозможува на телото да произведе механизми потребни за вид. Децата за неколку недели за првпат можеле да гледаат. Сега, години подоцна, со помош на наочари, сите можат да читаат, препознаваат бои и да се играат како другите деца.
„Овие деца беа слепи, а сега трчаат наоколу и ги наоѓаат собите. Можат да читаат букви и броеви“, изјави Зенди Форбс (Zandy Forbes), 60-годишната основачка и извршен директор на MeiraGTx. Оваа терапија е само една од многуте кои компанијата ги развива за лекување на очни пореметувања., но и состојби како Паркинсонова болест, гојазност и ксеростомија (суви усни).
Во почетното истражување, објавено минатата недела во списанието The Lancet, четири деца добиле терапија на едно око. Веќе по еден месец, лекуваното око започнало да препознава бои, форми, букви и движење на објекти, без значителни несакани ефекти. Охрабрени од успехот, болниците примениле терапија на уште седум деца, овој пат на двете очи. Сите пациенти го вратиле видот. Се разбира, со овие резултати, MeiraGTx бара одобрение од регулаторните тела во Велика Британија и САД.
Форбс, која не е во роднински врски со медиумската фамилија Форбс, ја основала MeiraGTx во 2015 година. Компанијата собрала околу 110 милиони долари капитал од инвеститори како Универзитетскиот колеџ во Лондон, ID Фонд и Perceptive Advisors, пред да излезе на берза во 2018 година, собирајќи дополнителни 75 милиони долари. Прјавиле приход од околу 12 милиони долари во првите девет месеци од 2024 година, а Форбс очекува значителен раст кога регулаторните агенции ќе го одобрат нивниот прв третман.
Кон крајот на 2023 година, MeiraGTx ја продаде лиценцата за втора генетска терапија на компанијата Johnson & Johnson. Договорот беше вреден до 415 милиони долари. Фармацевтскиот гигант Sanofi исто така инвестираше 30 милиони долари во MeiraGTx во 2023 година, зголемувајќи го својот удел на 60 милиони долари. Компанијата моментално располага со околу 120 милиони долари готовина, што им овозможува финансиска стабилност до 2026 година.
MeiraGTx се фокусира на генетски терапии кои се лесни за примена, лекувајќи не само генетски болести туку и други медицински состојби. Генските терапии користат специјално модифицирани вируси наречени „адено асоцирани вируси“ (AAVs), кои функционираат како носачи на терапијата – заразниот дел од вирусот е отстранет и заменет со лековити материјали.
Еден од главните фокуси на компанијата е генска терапија за Паркинсонова болест. Терапијата стимулира производство на неуротрансмитерот GABA во мозокот. Низокото ниво на GABA може да придонесе за развој на болеста. Во мала студија од 2023 година, која сѐ уште не е подложена на рецензија, висока доза на терапијата го подобрила моторниот капацитет и квалитетот на животот на пациентите.
Со овие податоци, Форбс изјави дека компанијата оваа година ќе започне поголемо клиничко испитување со цел понатамошен развој и комерцијализација на својата иновативна генска терапија.
